記者9日從中國科學(xué)院動(dòng)物研究所獲悉，該所研究員李偉與周琪團隊開(kāi)發(fā)的逆轉座子基因工程新技術(shù)，首次實(shí)現以RNA為媒介的基因精準寫(xiě)入，有望為遺傳病和腫瘤等疾病帶來(lái)更高效、更安全、更低成本的全新治療方式，為發(fā)展新一代基因療法提供基礎。相關(guān)成果在線(xiàn)發(fā)表于《細胞》雜志。

　　目前，以CRISPR基因編輯技術(shù)為代表的技術(shù)進(jìn)步已經(jīng)基本實(shí)現了單堿基和短序列尺度的精準編輯。“然而，如何針對應用場(chǎng)景的需求，實(shí)現大片段基因尺度DNA在基因組的高效精準整合，仍然是整個(gè)基因工程領(lǐng)域亟須突破的難題。”論文共同通訊作者李偉說(shuō)。

　　針對這一重大技術(shù)難題，多種基因寫(xiě)入技術(shù)已被開(kāi)發(fā)，但是這些技術(shù)大多以DNA為媒介。在實(shí)際醫學(xué)應用中，DNA媒介面臨免疫原性高、在基因組中具有隨機整合風(fēng)險等諸多挑戰。相比之下，RNA媒介具有更低免疫原性、可被非病毒載體有效遞送、在細胞內迅速降解、無(wú)隨機整合風(fēng)險等特點(diǎn)，能有效應對DNA媒介所面臨的挑戰。“因此，以RNA為媒介的大片段精準寫(xiě)入技術(shù)，在安全性、可遞送性方面都具有顯著(zhù)優(yōu)勢。”李偉說(shuō)。

　　基于自然界存在的R2逆轉座系統，科研人員此次結合基因組數據挖掘和大分子工程改造等手段，開(kāi)發(fā)了以RNA為媒介進(jìn)行大片段基因精準寫(xiě)入的R2逆轉座子工具。該工具能夠高效精準整合多種哺乳動(dòng)物細胞中大片段基因，成功實(shí)現了以RNA為媒介的功能基因在多種哺乳動(dòng)物基因組的精準寫(xiě)入。(記者陸成寬)

　　【責任編輯:朱家齊】

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